بر اساس بررسی‌های اخیر، پژوهشگرها روش ویرایش ژنی انقلابی معروف به کریسپر Cas9 که به‌عنوان عامل ریشه‌کن شدن بیماری‌ها در آینده و حتی یکی از برندگان احتمالی جایزه‌ی نوبل شیمی در نظر گرفته شده بود، ممکن است بیش‌ از حد تصور به سلول آسیب بزند.

آزمایش‌های مختلف بر سلول‌های انسانی و موش نشان می‌دهند روش CRISPR-Cas9 منجر به جهش‌های ژنی گسترده‌ای می‌شود. به‌گفته‌ی آلان برادلی از مؤسسه‌ی ولکام سانگر در انگلستان (محل اجرای این پژوهش):

این اولین ارزیابی سیستماتیک از رویدادهای ناخواسته‌ی ناشی از ویرایش ژنی کریسپر Cas9 است. بر اساس پژوهش‌ها تغییرات موجود در DNA به شدت دست‌کم گرفته‌شده‌اند.  البته ثابت شده جهش‌ها نه مضر هستند و نه بی‌خطر. اگر کسی بخواهد از این فناوری برای ژن‌درمانی استفاده کند، باید با احتیاط از آن استفاده کرده و با دقت بالایی عوارض مضر آن را بررسی کند.

کریسپر Cas9 روش ویرایش ژنی انقلابی که به دانشمندان در درج، حذف و تصحیح DNA در یک سلول با دقت بالا کمک می‌کنند

روش CRISPER Cas9 که ۶ سال پیش رونمایی شد، امکان درج، حذف و تصحیح یک توالی معیوب از یک رشته‌ی DNA موجود در سلول را با دقت بالا فراهم می‌کند. این روش امید به حذف یا دست‌کاری ژن‌های بیماری‌زا را در نوزادان قبل از تولد بالا برده است. در سال‌های اخیر پیش‌بینی‌شده بود روش CRISPR Cas9 برنده‌ی جایزه‌ی نوبل شیمی شود.

کریسپرها (تناوب‌های کوتاه پالیندروم فاصله‌دار منظم خوشه‌ای) بخشی از سیستم دفاعی ایمنی در باکتری هستند که برای یافتن یک نقطه‌ی دقیق روی ژنوم  (در محل برش). Cas9 پروتئینی است که به‌عنوان قیچی برای برش ژن معیوب به کار می‌رود و سپس جایگزین شده یا با مکانیزم ترمیم DNA خود سلول ترمیم می‌شود.

مفاهیم امنیتی

امنیت این روش هنوز اثبات نشده است و هنوز هم کاربرد آن در درمان انسان مورد تأیید قرار نگرفته است. تاکنون پژوهشگرها از این روش برای بهبود شنوایی در موش‌های رو به ناشنوایی و ترمیم جهش‌های بیماری‌زا در جنین‌ انسان استفاده کرده‌اند. آن‌ها به این نتیجه رسیدند که ترکیب‌های ژنتیکی بزرگ از جمله حذف یا درج DNA در سلول‌ها، می‌توانند منجر به جابه‌جایی ژن‌های مهم و تغییرات خطرناک شوند.

این پژوهش نشان می‌دهد، تست‌های استاندارد به‌اندازه‌ی CRISPR Cas9 به DNA آسیب نمی‌زنند. به‌گفته‌ی کارشناسان خارج از این بررسی، مشخص نیست چرا درگذشته این تغییرات بزرگ و ناخواسته تشخیص داده نشده‌اند. اما به‌گفته‌ی رابین لول بچ از مؤسسه‌ی فرانسیس کریک (مرکز پژوهش‌های پزشکی در لندن) دلیل هم برای ترس یا از بین رفتن باور به این روش‌ وجود ندارد.

فرانچسکا فورزانو مشاور ژنوم و ژنتیک پزشکی همراه با مؤسسه‌ی St Thomas NHS نشان می‌دهد امنیت کریسپر Cas9 کمتر از حد قابل‌انتظار است و روش‌های نظارت امنیتی به‌کاررفته برای این روش به‌اندازه‌ی کافی مناسب نبوده‌اند. به گفته‌ی فورزانو قبل از کاربرد پزشکی این روش باید پژوهش‌های بیشتری را انجام داد.